“因為醫院采購限制、醫師處方限制、門診報銷限制、斷藥危機及分級診療政策不完善帶來的阻力，患者要真正能拿到藥物并開始治療，真的太難了。”在2月28日國際罕見病日北京分會上，罕見病發展中心主任黃如方指出，要打通罕見病藥物可及性“最后一公里”，仍需解決上述五大問題。會上發布的《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》對上述五大問題進行了詳細闡述。

◆ 障礙一：醫院采購限制

在藥品采購數量總數限制、藥占比和醫保總額控制的多重管控之下，公立醫院對通過談判納入國家醫保目錄的高價罕見病藥品采購充滿困惑。首先，國家衛生健康委規定，公立三級甲等醫院單家采購的中西藥品品種及劑型總數不得超過1500種。其次，藥占比和醫保總額控制是公立醫院的重要考核指標，公立醫院藥占比需要總體控制在30%左右。采購花費較高但“臨床需求較小”的罕見病藥品，無疑為醫院藥事管理帶來較大的挑戰。

◆ 障礙二：醫師處方限制

在藥占比和醫保總額控制考核的壓力下，藥品即便被醫院采購，醫師對藥品的處方仍然受到約束。對血液制品的管控尤為嚴格，在醫師處方限制的影響下，藥品的報銷政策幾乎形同虛設。

2017年國家醫保談判后，僅有四川、天津、海南、寧夏等22個省份地區明確對談判藥品不納入藥占比或單獨核算要求。2018年，國家醫療保障局發布《國家醫療保障局辦公室、人力資源社會保障部辦公廳、國家衛生健康委辦公廳關于做好17種國家醫保談判抗癌藥執行落實工作的通知》，明確要求“醫院不得以費用總控、藥占比和醫療機構基本用藥目錄等為由影響談判藥品的供應與合理用藥需求”。在紅頭文件的保駕護航下，2018年談判的17個腫瘤藥已先于2017年談判藥品一步落地各省市。

今年1月30日，國務院辦公廳發布紅頭文件，在對全國三級公立醫院的績效考核指標體系中，“取消單一的藥占比考核”。隨著藥占比考核的取消，未來罕見病藥物在醫院采購和醫師處方上的準入壓力將會進一步減輕。但罕見病發展中心主任黃如方指出，醫院藥品采購數量限制和醫保控費限制將仍是橫在罕見病藥物“準入最后一公里”上的障礙。

◆ 障礙三：門診報銷限制

大部分罕見病并不需要接受長期住院治療，定期的門診治療即能滿足疾病控制的需求。而目前中國各個城市門診統籌、門診特殊疾病、慢性病、大病（簡稱“門特門慢門大”）報銷政策差異較大，從限制報銷的疾病種類、起付線、封頂線、到報銷比例都有不同的規定，醫保目錄內的罕見病藥品在各地的可及性仍受困于門診報銷限制。

黃如方指出，醫院門診報銷政策在本質上應該起到合理分配醫療資源的作用，以減少不必要的住院和醫療費用，同時提升患者的就醫便利性和用藥依從性，最終從預防和治療兩個方面減少危重癥的發生，提高患者的健康獲益。而現行的醫療保障政策在實踐的過程中，卻起到了“相反”的作用。較差的治療依從性，反而會增加危重癥的發生率，帶來的是長期對醫療資源更大的消耗，也進一步加重了患者的治療負擔。在醫院門診報銷政策的設計上，政府應逐步轉換價值導向，更多著眼于保障患者的用藥可及和延續性。

◆ 障礙四：分級診療政策不完善帶來的阻力

慢性罕見病藥品的醫保在各地各級醫院之間的銜接存在較大的需求，注射劑型藥品、血液制品的問題尤為突出。由于患者數量少且藥品儲存要求高等原因，大部分血液制品和注射類藥品只在省會城市大醫院有供應。大多數非省會城市的患者出于長期用藥的便利性，會選擇在省城續方后把藥品帶回家注射。在下級醫院醫生為了規避風險而拒絕為患者注射院外藥品的情況下，大部分患者都不得已而選擇自行注射藥品，其中的安全隱患令人擔憂。還有大量患者為避免舟車勞頓，選擇低劑量治療，甚至最終放棄治療，治療依從性難以保障。

事實上，慢性罕見病患者的續方和治療依從性問題并非無解。在天津市，血友病的分級診療很好地解決了血液制品續方及藥品輸注的問題。一方面，中國醫學科學院血液學研究所在急診提供24小時注射服務。另一方面，天津市衛計委出臺文件規定了14家血友病診療醫院，平均分布在各個地區，充分滿足了血友病患者及時、就近、專業輸注血液制品的治療需求。

◆ 障礙五：斷藥危機

價格高昂的罕見病藥品面臨上市難、支付難的問題，而價格過低的藥品則面臨斷供甚至停產危機，帶給患者的是徹底的得而復失。

“在廉價罕見病藥物面前，市場是失靈的。”黃如方指出，廉價罕見病藥物的斷供和其他短缺藥品斷供的根本原因類似：產品售價低，市場規模小，企業生產積極性不高，生產并供應藥品的企業少，且盈利能力和運營管理能力差，容易出現供應不及時、供應不足的問題。而我國目前的醫保和招標采購體系又未能及時起到積極的政府干預作用，省級招標采購的降價要求和醫院門診報銷的重重限制，不僅未能以“政府之手”提升企業的生產和供藥積極性，反而進一步限制了藥品的可及性。

2017年，原國家衛生計生委聯合國家發展改革委等多部委印發了《關于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》，其中提到可實施定點生產的方式，“綜合臨床必需、用量小或交易價格偏低、企業生產動力不足等因素，遴選定點生產品種，通過政府定價、價格談判、市場撮合等多種方式確定統一采購價格，招標確定定點生產企業，直接掛網采購，保障區域合理供應。”同時還明確指出應健全罕見病用藥政策，研究建立我國常見罕見病用藥數據庫，通過國家科技重大專項等國家研發項目支持企業和科研單位研發創新，將符合條件、臨床急需罕見病用藥列入優先研發清單，完善和落實罕見病用藥優先審評審批政策。

2018年2月，山東省組織地市、醫院采購代表與上海中西三維藥業開展市場撮合，最終將山東省定點供應溴吡斯的明片的醫療機構由8家擴展為23家，每個地市都有一家，生產企業承諾將在后續兩年內按照撮合價格穩定供應市場。這在極大程度上解決了當地罕見病患者的藥品可及。

可見，罕見病廉價短缺藥品的供應問題也并非無解，通過積極的政府干預，創造良好的供應體系和支付環境，能夠彌補市場失靈下的企業生產積極性問題，進而提升藥品的可及性。