布局加速！我國基因治療產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀及趨勢簡析
作者： 來源: 2020-12-4 
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2020年7月31日，細胞與基因治療創(chuàng)新中心落地北京昌平。該中心為北京清華工業(yè)開發(fā)研究院與多家國際頂尖科研機構合作打造，預計于2021年5月建成投用，屆時將服務10家以上細胞與基因治療科技企業(yè)，開展創(chuàng)新藥物的研發(fā)和臨床實驗。打造符合國際生物制藥GMP規(guī)范的關鍵技術研究、核心工藝研發(fā)、中試生產(chǎn)的研發(fā)支撐體系，培育孵化創(chuàng)新藥創(chuàng)業(yè)企業(yè)。
2020年6月14日，基因編輯小型豬產(chǎn)學研協(xié)同創(chuàng)新內(nèi)江基地在資中授牌，西北農(nóng)林科技大學動物科技學院、四川農(nóng)業(yè)大學動物遺傳育種研究所向基因編輯小型豬產(chǎn)學研協(xié)同創(chuàng)新內(nèi)江基地授牌。該基地總投資1500萬元，占地面積約100畝，一期工程約10畝已投入使用，現(xiàn)擁有國內(nèi)最多的基因修飾小型豬，10種基因修飾豬共200多頭。
2019年12月6日，由深圳羅茲曼國際轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究院發(fā)起建設的“羅茲曼大灣區(qū)生物醫(yī)藥基地”正式在龍華區(qū)啟用。基地專注于基因治療領域，在龍華打造集“科研研發(fā)”、“中試生產(chǎn)”、“臨床前研究”、“臨床研究”于一體的專業(yè)園區(qū)，建設一個高度專業(yè)、創(chuàng)新藥物研發(fā)及孵化集聚的全產(chǎn)業(yè)鏈園區(qū)和基地。園區(qū)和基地圍繞全產(chǎn)業(yè)鏈中的各個節(jié)點，設有大型設備共享中心、SPF實驗動物中心、臨床前藥效藥理CRO、實驗病理平臺、基因治療病毒載體生產(chǎn)CDMO、海內(nèi)外臨床批件IND申報CRO、海內(nèi)外臨床研究CRO、臨床PK/PD中心實驗室。
2018年8月17日，中國基因集團與羅湖醫(yī)院集團宣布將籌建中國首家基因與細胞治療醫(yī)院。腦癱、GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等疾病，將有望在該院通過基因與細胞技術進行治療。醫(yī)院將還將積極探索與美國麻省紀念醫(yī)院開展三方合作。中國基因集團將全額投資約20億人民幣，選址深圳布吉下李朗，建筑面積約為15萬㎡，從籌建起即接受罕見病治療預約登記。
趨勢二：企業(yè)布局速度加快，基因治療成抗體藥物之后下一個企業(yè)必爭之地。經(jīng)過多年技術積累，創(chuàng)新成果開始出現(xiàn)。
2020年11月2日，“瑞風生物”已于近日完成近億元A輪融資。公司是一家處于臨床前階段、致力于以基因編輯技術為核心的新藥開發(fā)的高科技企業(yè)，并且在包括編輯系統(tǒng)創(chuàng)新、全新小鼠和大型哺乳動物模型構建和多層次藥效評估等層面擁有豐富經(jīng)驗。
2020年10月18日，博雅輯因宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已經(jīng)受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產(chǎn)品 ET-01 的臨床試驗申請。
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