70萬一針“特效藥” 已納入醫(yī)保談判日程
作者：醫(yī)藥網(wǎng) 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2020-8-13 
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的確有用，但并非神藥
但馬庫斯里斯蘭也指出，諾西那生鈉治療脊髓性肌萎縮有三個(gè)主要注意事項(xiàng)：一是不同患者對(duì)諾西那生鈉的反應(yīng)有很大差異，為了預(yù)測每個(gè)患者的治療結(jié)果，最好在治療前進(jìn)行生物標(biāo)志物檢查；二是要考慮開始治療的時(shí)間點(diǎn)，在癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行治療可以產(chǎn)生最佳效果，最好在神經(jīng)細(xì)胞發(fā)生退化之前就開始治療，因此在癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行新生兒基因篩查，對(duì)于確保癥狀前治療和最佳結(jié)局至關(guān)重要；三是目前對(duì)諾西那生鈉注射液的長期效果還是個(gè)未知數(shù)。
記者查詢到了今年國外權(quán)威期刊發(fā)表的幾篇關(guān)于諾西那生鈉的研究論文，可以看出，雖然諾西那生鈉是目前治療脊髓性肌萎縮最有效的藥物，但并非“神藥”。
今年6月12日，英國Orphanet Journal of Rare Diseases雜志上發(fā)表了一篇“諾西那生鈉治療123例1型或2型脊髓性肌萎縮患兒一年后的療效：一項(xiàng)法國真實(shí)觀察研究”的報(bào)告。報(bào)告回顧性收集了法國23個(gè)神經(jīng)肌肉疾病中心的204例脊髓性肌萎縮兒童患者（1型或2型）的資料，其中123例患者接受了至少1年的治療。結(jié)果顯示，治療1年后，雖然患兒的神經(jīng)系統(tǒng)相關(guān)評(píng)分指標(biāo)明顯高于治療開始時(shí)，運(yùn)動(dòng)功能也有改善，但兩組中沒有一例兒童經(jīng)治療后能恢復(fù)行走。研究結(jié)論稱，諾西那生鈉對(duì)脊髓性肌萎縮患兒，提供了改善生活質(zhì)量的益處，但他們?nèi)匀粐?yán)重殘疾，還是需要重癥監(jiān)護(hù)。
今年6月11日日本的一項(xiàng)研究，通過向131家醫(yī)院的兒科或神經(jīng)科調(diào)查發(fā)放調(diào)查問卷了解脊髓性肌萎縮患兒患病與治療情況，有13例患者接受了諾西那生鈉治療，結(jié)果各有不同，有的沒有明顯影響，有的從不能坐到能夠獨(dú)立坐。
今年7月1日，Journal of Nature and Science of Medicine雜志發(fā)表的一項(xiàng)研究中，研究人員對(duì)沙特阿拉伯的四個(gè)護(hù)理中心中，5名依賴呼吸機(jī)的脊髓性肌萎縮患兒進(jìn)行研究，觀察通過諾西那生鈉治療后，患兒能否脫離呼吸機(jī)，并從兒科重癥監(jiān)護(hù)病房（PICU）出院。這5名患兒都接受了至少4劑諾西那生鈉的鞘內(nèi)注射治療。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，在治療開始后的12個(gè)月，只有一例患者表現(xiàn)出臨床改善，而其他4例患者呼吸狀況并沒有改善，無法脫離呼吸支持，只能仍在PICU住院。
在我國，2019年10月14日，3名脊髓性肌萎縮患兒在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院接受諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射，這是我國首批成功接受該藥治療的患者。
我國部分患兒在注射用藥后，運(yùn)動(dòng)能力有一定程度恢復(fù)。據(jù)中國網(wǎng)報(bào)道，湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師吳麗文表示，湖南一名2歲11個(gè)月大的患兒今年5月開始注射該藥，目前已注射4次，治療后運(yùn)動(dòng)能力得到較好恢復(fù)。
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