罕見病用藥進醫保之難：病人有多少？都在哪里？
作者：中國青年報 來源:中國青年報 2020-9-11 
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醫藥網9月22日訊 張笑總會隨身帶著一個小藥瓶，空的。這是她2016年從臺灣帶回來的，里面裝著治病的特效藥。
因為患有黏多糖貯積癥I型這種罕見病，27歲的張笑仍然保持著童年的身高，一度無法自己完成洗頭、穿襪子等動作，走路也得小心翼翼。這是一種溶酶體累積病，目前無法徹底根治，最有希望的療法是特異性酶替代治療和基因治療。
今年6月，被視為治療黏多糖貯積癥I型特效藥的注射用拉羅尼酶濃溶液（商品名：艾而贊）獲得國家藥監局批準上市。9月18日，國家醫保局公示了751個通過2020年國家醫保藥品目錄調整形式審查的藥品，艾而贊入列。但醫保目錄調整的流程漫長而復雜，艾而贊要納入醫保還有相當長的距離。
張笑和病友們陷入了另一個困境：不是無藥可用，但卻用不起。查閱醫學資料，張笑了解了艾而贊在國外的定價，那是一個絕大多數患者都負擔不起的價格。
目前，在我國獲批上市的55種罕見病治療用藥中，已有32種被納入國家醫保藥品目錄，適用于19種罕見病。張笑很希望艾而贊能被納入醫保目錄，但她也明白這個過程有多不容易。
“能活到現在，我已經賺了。”面對醫生和護士，張笑經常這樣說。看到越來越多罕見病用藥納入醫保目錄，她心里又燃起了希望。
他們也許還有更多選擇。
一藥難求
因為并發癥，張笑的視力不好，爬坡上坎時還有些顫顫巍巍，但從地鐵站、公交站到協和醫院門診樓的那段路卻走得非常穩當。從1997年被確診為黏多糖貯積癥I型開始，她就一直在北京協和醫院就醫。
在這里，身材小小的張笑是個“小明星”。從醫生護士，到門口保安，許多人都認識她。近20年來，她一直在這里看病，從協和的老樓看到新樓，從兒科看到物理醫學康復科。有醫生打趣：“哪個醫生更好說話，笑笑沒準比我們還清楚�！�
張笑來自一個普通的職工家庭，為給她看病，家里花費甚巨。大專畢業后，張笑只身“北漂”，在北京一邊工作一邊看病。求醫多年，她跟很多專家都認識，有號販子看上這一點，攛掇她一起倒賣專家號，但她一次也沒同意。
她確實很需要錢。微薄的工資只夠她在北京基本的生活，要看病、買藥還得想別的辦法。從初中開始，她就有了存錢的習慣，有時是五毛一塊，有時是十塊一百，攢到今天終于湊夠了買艾而贊的錢。“我就想在有生之年能打上一針，體驗一下身體里面有那種酶是什么感覺。”
能用上藥，能看到特效藥進醫保，是許多罕見病患者的共同愿望。
“我們也經常會覺得沒希望，但每次看到有其他的罕見病進入罕見病目錄，或者被納入醫保了，總會覺得更有奔頭�！眲⒔鹬嬖V中青報·中青網記者。他被稱為“濤子哥”，是北京蝴蝶結結節性硬化癥罕見病關愛中心的負責人，也是這種罕見病的患者。
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