罕見病用藥進醫保之難：病人有多少？都在哪里？
作者：中國青年報 來源:中國青年報 2020-9-11 
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這是一種個體差異較大的罕見病，常常累及多個器官和系統，很容易被誤診及延誤治療。患者的救命藥是氨己烯酸片（商品名：喜保寧），但在境內尚未獲批上市，既沒有廠家生產也沒有商家銷售，大多數患者只能找人代購。受新冠肺炎疫情影響，一些蝴蝶結結節性硬化癥患者一度還要合著“拼藥”，所幸這一局面從4月底開始逐漸得到緩解。
“‘濤子哥’他們都在堅持，我們有什么不能的。”并蒂蓮關愛中心發起人鐘琪（化名）說。她是另一種罕見病——基底細胞痣綜合征的患者。這是一種常染色體顯性遺傳的罕見病，因為太過罕見，許多醫生都診斷不清楚，她在網上也只找到寥寥幾個病友。
前幾天，劉金柱和鐘琪都在北京參加了一場罕見病群體的合作交流會。劉金柱把這種交流活動視為罕見病界的武林大會：“就像金庸小說里的幫派，偶爾開武林大會碰一下，其實還是應該多碰一碰，多交流一下。”
罕見病用藥如何進醫保
在上述罕見病交流活動上，各種罕見病患者、病友組織，以及醫藥企業、政府機構人士聚集在一起，討論了許多議題。其中，最重要又最敏感的一個議題是——罕見病用藥該如何納入醫保？
近年來，全社會對罕見病群體的關注逐漸增多。2018年《第一批罕見病目錄》出臺，2019年全國罕見病診療協作網成立，此后多項罕見病支持政策不斷出臺。
蔻德罕見病中心發布的《中國罕見病醫療保障城市報告2020》指出，截至2020年5月18日，以《第一批罕見病目錄》為統計依據，有38種罕見病藥物被收錄在國家醫保目錄中，涉及21種罕見病。還有14種“罕見病藥物”（其治療的8種疾病雖然尚未被收錄于《第一批罕見病目錄》，但已經是國際社群廣泛認可的“罕見病”）也已被納入國家醫保目錄中。
地方層面在醫保和醫療救助上的靈活探索，已經成為罕見病保障的重要推動力量。據了解，有4種罕見病（包括戈謝病、龐貝病、BH4缺乏癥和高苯丙氨酸血癥）已被部分省市納入當地醫保支付或醫療救助中，這在一定程度上緩解了部分地區罕見病患者的用藥及需求。
例如，山西、湖南、浙江、四川成都等省市已嘗試將部分罕見病藥物納入省級或市級大病保險用藥范圍，在基本醫療保險報銷之外的費用，由大病保險來承擔，報銷額度從幾萬元一年到幾十萬元一年不等。
2015年，浙江省將思而贊等3種罕見病特殊藥品納入大病保險支付范圍。2018年，浙江又將地拉羅司、醋酸蘭瑞肽等8種罕見病藥物與其他20種藥物一起納入大病保險支付范圍。
此外，浙江還在全國第一個建立省級統籌的罕見病用藥保障專項基金，按每人每年2元標準，實行全省統一保障范圍、統一待遇水平、統一診治規范、統一用藥管理。據蔻德罕見病中心測算，浙江省每年罕見病用藥保障專項基金可用預算為1.09億元。
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